赛业生物与纽福斯达成眼科基因治疗AI-AAV衣壳合作开发全球战略合作

近日，赛业生物与纽福斯生物科技有限公司（以下简称“纽福斯”）就共同开发眼科AAV基因治疗载体达成共识，宣布正式确立战略合作伙伴关系。此次合作旨在结合赛业生物专业的基因治疗AI高通量AAV衣壳进化技术平台优势，以及纽福斯的眼科的衣壳验证平台，共同开发高效的衣壳，支持眼科治疗产品的开发。

破解研发困局 打造国际领先的AI-AAV基因治疗平台

赛业生物是一家基因治疗综合解决方案提供商，拥有AI 高通量AAV衣壳进化技术平台和相关专利技术；同时，以眼科疾病为突破口，集合国际知名的精细化小动物眼科仪器设备，资深的专业人才资源和丰富的基因编辑模型构建经验，建立了标准化的眼科基因治疗研究整体服务体系。

借助于成熟的AAV验证和眼科基因治疗产品研发生产平台，纽福斯已建立丰富的眼科基因治疗管线，包含针对Leber氏遗传性视神经病变、常染色体显性视神经萎缩、血管性视网膜病变等多个眼科罕见病和常见病在研项目。

在AAV眼科基因治疗的药物开发上，赛业生物与纽福斯具有广阔的合作空间和巨大的发展潜能，双方将整合资源优势，加大技术与资金投入，开发高效的眼科AAV衣壳，解决行业瓶颈，有的放矢地推动眼科基因治疗从实验室走向产业化。本次达成的全球战略合作的总商业价值超过10亿元。

达成深度合作 惠及全球遗传性眼科疾病患者

赛业生物董事长韩蓝青先生表示，“基因治疗技术凭借着政策引领、资本加持，在眼科疾病领域释放出了强大的创新潜力，且正以一种大家都始料未及的速度抢占市场。我们可以看到，纽福斯专注建设眼科疾病的体内基因治疗平台，致力于将技术成果推进到临床阶段这一点更是难能可贵。在当前行业飞速发展的拐点，赛业生物有坚定的决心和信心，与纽福斯携手并进，共同服务于AAV基因治疗研发，将安全性好、稳定性高的药物带给全世界的眼科疾病患者。”

纽福斯董事长李斌教授提到，“眼健康工作已成为国家战略目标。在遗传性眼科疾病的治疗手段中，基因治疗则未来主要的治疗方法。纽福斯希望寻求志同道合的伙伴一起努力，以期在新药研发和生产上取得突破性成就。赛业生物作为基因治疗行业的有生力量，正是我们未来前进道路上的理想的同行者。”

关于赛业生物

赛业生物成立于2006年，是一家以数据、算法和模型加速新药研发的创新型CRO企业。赛业生物以动物模型为依托，结合对人工智能的深度探索，在基因编辑动物模型领域走在行业前沿，从动物模型资源库、模型定制、饲养繁育、无菌鼠技术服务到表型功能验证，全方位智能化满足客户在基础研究和新药研发领域动物模型需求。同时，赛业生物不断丰富产品线，强化数据和模型优势，前瞻性布局基因治疗与细胞治疗领域，结合靶点预测与验证平台、病毒载体研制平台、评价模型构建平台和有效性评价平台，在赛道转换中再次腾飞。

赛业生物目前员工人数超900名，总规模超40000平方米，在中国广州、苏州、固安设立有全资子公司，在成都、北京、上海、武汉、长沙等地设有办事处，在美国Santa Clara和日本东京设有子公司。赛业生物已和全球100多个国家和地区的科学家及企事业单位建立了广泛的合作，产品与技术已直接应用于包括CNS（Cell, Nature, Science）三大期刊在内的6300余篇学术论文。秉承着为生物科技创造无限可能的企业愿景，赛业生物愿与全球医药研发人员共拓美好未来！

关于纽福斯

纽福斯是中国专注于眼科疾病的体内基因治疗行业领导者。纽福斯在武汉、苏州、上海和美国圣地亚哥设有子公司，致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法。研究者发起的视网膜疾病基因治疗研究的试验数据成功地验证了我们使用的AAV平台，研究结果已经发表在Nature-Scientific Report、Ophthalmology和Ebio Medicine上。

纽福斯的核心产品NR082（NFS-01），旨在治疗ND4介导的莱伯氏遗传性视神经病变（ND4-LHON），已被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药称号（ODD），是首个同时获得中国NMPA及美国FDA授予的临床试验IND许可的中国籍基因治疗新药。目前已基于I/II期临床试验数据与CDE就III期临床方案达成一致意见。公司管线还包括ND1介导的LHON（公司第二款美国FDA授予ODD称号新药）、常染色体显性视神经萎缩、视神经保护、血管性视网膜病变等临床前候选药物。纽福斯已启动苏州工厂的内部生产扩能，以支持未来的商业需求。

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